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据英国《新科学家》网站近日报道,美国科学家将CRISPR技术编辑的免疫细胞注射到3名晚期癌症患者体内,没有发现任何严重副作用。研究人员称,这是美国首个此类试验,也是世界首个公布结果的CRISPR癌症试验,结果鼓舞人心,有望为未来更多试验铺平道路。
英国伦敦大学学院的瓦西姆·卡西姆也在进行类似实验,他说:“这是一个重要的里程碑。”
研究团队成员、宾夕法尼亚大学的爱德华·施塔特莫尔表示,这一试验旨在评估该疗法的安全性,3名参与者对其他疗法均无反应,仅接受了一剂基因编辑细胞治疗。
施塔特莫尔说,目前,在治疗一些与血细胞有关的癌症时,医生会从患者体内取出免疫细胞,添加使其攻击癌细胞的基因,然后放回患者体内,但这种治疗方法并不适合所有人,在某些情况下,它刚开始有效,但后来又会复发。
因此,科学家认为,除了添加靶向基因外,同时使用基因编辑技术删除基因会使这种方法更有效。例如,免疫细胞拥有名为“PD-1”的安全开关,其它细胞可以对它说“别伤害我”,许多癌症会利用这一点避免免疫攻击。
在最新试验中,研究小组从3名患者体内取出免疫细胞,然后,用一个病毒将一个基因添加到免疫细胞上,使其靶向该蛋白,接下来,他们使用CRISPR删除了包括PD-1在内的3个基因。6周后,他们将免疫细胞放回患者体内,免疫细胞在患者体内至少存活了9个月。
这一疗法存在两个主要的安全问题。首先,CRISPR可以引起基因组出现意外变化,使细胞癌变,但试验没有发现任何癌变迹象。其次,用于基因编辑的CRISPR蛋白的残留痕迹可能会触发免疫反应,但目前没有出现这个迹象。
施塔特莫尔表示,还有许多其他方法可以编辑免疫细胞使它更有效。此外,他希望能制造出可以提供给所有患者的“现成”细胞,而不是修改每个患者的细胞,这将加快治疗进度并大大降低成本。
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